В США одобрен к применению препарат Radicava (edaravone) для лечения бокового (латерального) амиотрофического склероза (БАС), также известного как болезнь Шарко. После положительного опыта применения эдаравона в Японии, FDA инициировало подачу разработчиком заявки на регистрацию препарата на территории США.
БАС является орфанным (редким) прогрессирующим заболеванием, поражающим нейроны, контролирующие произвольно сокращающиеся мышцы, отвечающие за такие движения, как жевание, ходьба, дыхание, речь, что в конечном итоге приводит к параличу и атрофии мышц. По статистике большинство пациентов умирает от отказа дыхательной мускулатуры в течение трех-пяти лет с момента появления первых симптомов.
Препарат Radicava вводится внутривенно в условиях стационара. На первом этапе лечения он назначается ежедневно в течение двух недель с последующим перерывом на такой же период. Дальнейшее лечение разделяется на циклы терапии по 10 введений в течение 14 дней с последующим аналогичным двухнедельным перерывом.
Эффективность лечения БАС эдаравоном была продемонстрирована в ходе шестимесячного рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования в Японии с участием 137 пациентов.
Препарат Radicava может вызывать серьезные побочные эффекты, требующие незамедлительной медицинской помощи, такие как круп, отек гортани или затруднение дыхания, а также аллергическая реакция на бисульфит натрия, которая может привести к смертельно-опасной анафилактической реакции. Radicava имеет регистрационный статус орфанного препарата, подразумевающим государственную поддержку в дальнейших разработках.
Комментариев нет:
Отправить комментарий